Η FDA εγκρίνει πρωτοποριακό φάρμακο για τον καρκίνο του παγκρέατος που έχει δείξει ότι παρατείνει την επιβίωση

Πινακίδα του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων έξω από τα γραφεία του στο Σίλβερ Σπρινγκ του Μέριλαντ, στις 10 Δεκεμβρίου 2020. (AP Photo/Manuel Balce Ceneta, Αρχείο).

Ουασιγκτον. («Associated Press»). Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την Τετάρτη ένα πρωτοποριακό νέο φάρμακο για την πιο συχνή μορφή καρκίνου του παγκρέατος, προσφέροντας στους Αμερικανούς ασθενείς μια αποτελεσματικότερη θεραπευτική επιλογή απέναντι σε μία από τις πιο θανατηφόρες μορφές καρκίνου.

Οι αξιωματούχοι της FDA ενέκριναν με ταχεία διαδικασία το πρώτο στο είδος του χάπι, που ονομάζεται daraxonrasib και μπλοκάρει μια μεταλλαγμένη πρωτεΐνη η οποία τροφοδοτεί την ανάπτυξη των όγκων σε περισσότερο από το 90% των περιπτώσεων καρκίνου του παγκρέατος. Πρόκειται για μια προσέγγιση που οι φαρμακευτικές εταιρείες προσπαθούσαν επί δεκαετίες χωρίς επιτυχία να αξιοποιήσουν.

Τα χάπια, τα οποία λαμβάνονται καθημερινά, θα διατίθενται από τη Revolution Medicines με την εμπορική ονομασία Rasonque.

Οι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο σχεδόν διπλασίασαν τον χρόνο επιβίωσής τους, με λιγότερες σοβαρές παρενέργειες, σε μελέτη κατά την οποία οι συμμετέχοντες κατανεμήθηκαν τυχαία ώστε να λάβουν είτε την πειραματική θεραπεία είτε επιπλέον χημειοθεραπεία. Στη μελέτη, που χρηματοδοτήθηκε από την εταιρεία, συμμετείχαν 500 ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο, ο οποίος είχε πάψει να ανταποκρίνεται στις προηγούμενες θεραπείες.

Οι ασθενείς που έλαβαν τη νέα θεραπεία έζησαν κατά διάμεσο όρο 13,2 μήνες, έναντι 6,7 μηνών για όσους έλαβαν χημειοθεραπεία.

«Δεν αποτελεί θεραπεία ίασης, αλλά είναι μία ακόμη επιλογή για αυτούς τους ασθενείς», δήλωσε ο δρ. Παστούν Κάσι του City of Hope Orange County, κέντρου καρκίνου στην Καλιφόρνια. «Αλλά είναι η καλύτερη επιλογή που είχαμε ποτέ».

Ο καρκίνος του παγκρέατος συγκαταλέγεται στις πιο θανατηφόρες μορφές καρκίνου, κυρίως επειδή είναι δύσκολο να εντοπιστεί προτού εξαπλωθεί σε άλλα όργανα. Η Αμερικανική Αντικαρκινική Εταιρεία εκτιμά ότι περίπου 67.000 νέα περιστατικά θα διαγνωστούν στις ΗΠΑ φέτος και περισσότεροι από 52.000 άνθρωποι θα πεθάνουν από τη νόσο. Το συνολικό ποσοστό πενταετούς επιβίωσης ανέρχεται στο 13%.

Το φάρμακο απέκτησε ευρύτερη δημοσιότητα νωρίτερα φέτος, όταν ο πρώην γερουσιαστής Μπεν Σας, Ρεπουμπλικανός από τη Νεμπράσκα, περιέγραψε στην εκπομπή «60 Minutes» του CBS ότι είχε λιγότερους πόνους ενώ το λάμβανε. Η αύξηση του ενδιαφέροντος από το κοινό οδήγησε τον FDA να επιτρέψει την «ευρεία πρόσβαση» στο φάρμακο, πριν από την επίσημη έγκρισή του, για ασθενείς που πληρούσαν συγκεκριμένα κριτήρια.

Οι ρυθμιστικές αρχές της FDA σημείωσαν την Τετάρτη ότι ενέκριναν το φάρμακο περισσότερο από έξι μήνες νωρίτερα από την προβλεπόμενη ημερομηνία.

«Είναι θεμελιώδες καθήκον μας να προσφέρουμε περισσότερες θεραπείες ίασης και ουσιαστικές θεραπευτικές επιλογές στους ασθενείς το συντομότερο δυνατό», δήλωσε σε ανακοίνωσή του ο ασκών χρέη επιτρόπου της FDA, Κάιλ Διαμάντας.

Σε αντίθεση με άλλες μορφές καρκίνου, οι οποίες έχουν επωφεληθεί από μια σειρά εναλλακτικών της χημειοθεραπείας θεραπειών, ο καρκίνος του παγκρέατος έχει αποδειχθεί δυσκολότερος στην αντιμετώπισή του.

Το νέο φάρμακο στοχεύει μεταλλάξεις στην οικογένεια γονιδίων RAS, τα οποία κανονικά ρυθμίζουν την ανάπτυξη των κυττάρων. Οι μεταλλάξεις που είναι γνωστές ως KRAS είναι ιδιαίτερα κρίσιμες για την ανάπτυξη του καρκίνου του παγκρέατος. Ωστόσο, η δομή τους, που καθιστούσε δύσκολο για τα φάρμακα να προσκολληθούν στις μεταλλαγμένες πρωτεΐνες, είχε ως αποτέλεσμα ο συγκεκριμένος παράγοντας ανάπτυξης του καρκίνου να θεωρείται επί μακρόν «μη αντιμετωπίσιμος με φάρμακα».

Οι γιατροί που αντιμετωπίζουν τον καρκίνο του παγκρέατος ελπίζουν ότι το φάρμακο μπορεί να ανοίξει τον δρόμο για νέες θεραπευτικές επιλογές και σε άλλες μορφές καρκίνου, καθώς δεκάδες πειραματικά φάρμακα βρίσκονται υπό ανάπτυξη.

«Πιστεύω ότι αυτό άνοιξε τις πόρτες για πολλές άλλες εταιρείες», δήλωσε ο Κάσι. «Στη συνέχεια, πιστεύω ότι θα υπάρξουν πολλές περισσότερες κλινικές δοκιμές που θα εξετάζουν αυτή την προσέγγιση και σε άλλους τύπους όγκων».

Το φάρμακο της Revolution Medicines χρησιμοποιεί ουσιαστικά ένα είδος «μοριακής κόλλας», η οποία συνδέεται με πολλαπλούς υποτύπους της KRAS. Η φαρμακευτική εταιρεία, που εδρεύει στο Ρέντγουντ Σίτι της Καλιφόρνιας, μελετά την τεχνολογία της και για άλλες μορφές καρκίνου, μεταξύ άλλων και για τον καρκίνο του πνεύμονα.

Πηγή: ekirikas.com